癫痫患者经过正规的药物治疗，仍有1/3病人发作不能完全控制(参考预后章节)，对患者的认知、记忆、生活质量、社会心理及儿童的生长发育等造成影响。近些年，影像学、脑电图、遗传学等诊断技术的不断提高，多种新型抗癫痫药物问世，切除性手术的疗效和安全性得到认可，生酮饮食和神经调控技术等抗癫痫措施应用，使一些药物难治性癫痫患者的预后得到了改善。2010年国际抗癫痫联盟发表了药物难治性癫痫的定义，并建议此类患者需转到具有一定经验的癫痫专业机构或癫痫专科医师处进一步检查评估、确认诊断。如诊为药物难治性癫痫，需根据病因、发作类型、综合征等确定其处理原则，并将病人纳入“评估-治疗-随访-再评估-再治疗-随访”的动态管理和治疗中。

　　(一)定义

　　药物难治性癫痫目前普遍采用国际抗癫痫联盟2010年的定义：应用正确选择且能耐受的两种抗癫痫药物(单药或联合用药)，仍未能达到持续无发作。

　　(二)药物难治性癫痫的诊断

　　根据药物难治性癫痫定义，诊断时首先强调“正规”应用两种抗癫痫药物无效。正规应用药物是指选药正确，并应用足够的剂量和足够长的时间，如果某种药物的应用未按抗癫痫药物选择原则(见第四章第二节)正确应用或病人因为不能耐受该药物副作用，在未达到药物有效治疗浓度之前停用，此种药物不能视为正规应用。

　　诊断时强调正规“两种”药物仍有发作的癫痫可诊为药物难治性癫痫，是因为研究显示：未经治疗新诊断的癫痫病人使用第一种单药治疗后有47%能达到无发作，再使用第二种可有13%达到无发作，继续第三种单药治疗时则仅有1%的患者可达到无发作。

　　在药物治疗过程中出现任何形式的发作(包括先兆)，或因睡眠剥夺、月经、发热等因素诱发的发作，均应视为未能达到持续无发作。

　　在药物治疗后多长时间没有发作，可以认定该药完全控制发作，尚存在争议。一般认为用该药前最长发作间期时长的三倍时间，或12个月无发作(取时间更长的一项作为标准)，就可认为该药治疗后发作完全控制。

　　另外，诊断药物难治性癫痫时还应综合考虑药物副作用、发作对心理、生活和工作及儿童发育的影响等因素。